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罗小平教授领衔解读：Meta分析力证亮丙瑞林治疗CPP长期安全获益，中国方案破解诊疗依从困局

中枢性性早熟（CPP）是儿童常见的内分泌疾病，近年来发病率呈现上升趋势。CPP不仅导致患儿骨骼成熟加速、成年身高受损，还可能引发心理行为问题，给患儿及家庭带来沉重负担。随着临床对CPP认识的深入，其规范化诊疗日益受到重视。促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）

可由多种病因引起，包括特发性矮身材（ISS）、生长激素缺乏症（GHD）、特纳综合征（TS）等。矮小症传统的治疗方案是每日重组人生长激素（rhGH），但长期每日注射带来的不便显著影响患儿的治疗依从性和生活质量，进而制约了最终治疗效果。

其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。

其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。

其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。

事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡介绍，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病用药研发存在的瓶颈。

“问题来了莫心烦，月听月结为你办。民生热线365，诉求直达不绕弯。服务周到又高效，百姓拍手齐称赞……”近日，在达州市宣汉县大成镇，一段老百姓自创的顺口溜口口相传，点赞当地党委政府创新推行“月听月结”工作机制，打通服务群众“最后一公里”。